Pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne, como o menino Paulo Azevedo, de 7 anos, enfrentam uma espera angustiante pela decisão final da Anvisa sobre o medicamento Elevidys. Autorizado inicialmente para crianças entre 4 e 7 anos no Brasil em dezembro de 2024, o tratamento foi suspenso em 24 de julho de 2025 após relatos de três mortes suspeitas nos Estados Unidos. Essa medida cautelar, embora justificada por preocupações com toxicidade hepática, revela as tensões entre segurança regulatória e a urgência humanitária, especialmente em casos de doenças raras e degenerativas. A família de Paulo, residente no Distrito Federal, obteve uma vitória no Supremo Tribunal Federal para acesso via SUS, mas a suspensão ameaça invalidar essa conquista, destacando como burocracias podem interferir em direitos fundamentais à saúde.
A mãe de Paulo, Emanuelle de Azevedo Soares Varela, de 38 anos, expressa desespero ao ver a doença progredir, roubando do filho habilidades simples como correr ou brincar. Nascido em 16 de maio de 2018, Paulo se aproxima do limite de idade para elegibilidade ao Elevidys – 7 anos, 11 meses e 29 dias –, o que torna cada dia de demora uma perda irreparável. Essa situação opina pela necessidade de maior agilidade nas agências regulatórias, pois vidas infantis não deveriam ser reféns de análises prolongadas, mesmo que baseadas em evidências científicas. A Distrofia de Duchenne, uma condição genética que afeta músculos esqueléticos, cardíacos e o sistema nervoso, avança inexoravelmente, e a suspensão ignora o contexto brasileiro, onde os incidentes americanos não ocorreram na faixa etária aprovada aqui.
Enquanto a Anvisa mantém diálogos com especialistas e a Roche Farma Brasil, promovendo painéis científicos como o de 17 de outubro, a ausência de prazos concretos para retomada do medicamento reforça a percepção de que políticas de saúde pública precisam equilibrar precaução com empatia. Em um país onde o STF intervém para garantir tratamentos, a demora da agência reguladora pode ser vista como uma falha sistêmica, priorizando protocolos sobre o bem-estar imediato. Somente com evidências robustas e medidas de risco validadas, argumenta a Anvisa, o Elevidys poderá retornar, mas para famílias como a de Paulo, essa espera é um teste cruel à resiliência humana.
